近日，长春金赛药业有限责任公司（以下简称"金赛药业"）宣布，其自主研发的GenSci128片已获得美国食品药品监督管理局（以下简称"FDA"）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于胰腺癌的治疗。此次认定是GenSci128项目的国际化开发的关键里程碑，也标志着金赛药业的创新研发能力正全面接轨国际标准，迈入参与全球竞争的新阶段。

　　孤儿药资格认定是FDA为鼓励针对罕见病（在美国患病人数低于20万）的药物研发而设立的特殊激励政策。获得该认定，意味着GenSci128在后续的临床开发、注册审评过程中，有资格享受FDA的专项指导、临床试验费用税费和新药上市申请费用的减免，并在未来获批上市后享有长达7年的美国市场独占期。

　　胰腺癌作为消化道系统恶性程度最高的肿瘤之一，具有高度侵袭性和极差的预后，全球5年生存率不足10%[1]，长期以来一直是临床治疗的巨大挑战。GenSci128此次获得孤儿药资格认定，不仅有望显著加速其在美国的临床开发与上市进程，也将有效降低研发成本与风险，为胰腺癌患者带来潜在的突破性治疗选择。

　　TP53是人类癌症中最常发生突变的基因。TP53基因编码的p53蛋白作为转录因子，具有抑制肿瘤的功能。TP53基因突变导致p53蛋白失活，是肿瘤发生的关键步骤。其中，TP53 Y220C突变约占TP53突变的1.8%[2]。全球范围内尚无的靶向TP53 Y220C突变的治疗药物获批，临床上仍存在巨大的未被满足需求。

　　GenSci128片是一种针对TP53 Y220C突变的选择性重激活剂，在中国属于治疗用化药1类新药，旨在选择性地与TP53 Y220C突变蛋白的口袋结合，从而恢复TP53 Y220C突变蛋白的正常构象，增加稳定性，恢复转录和抑制肿瘤的功能。临床前数据表明GenSci128片具有较好的疗效和安全性。

　　GenSci128片在美国新药注册类别"505b1"，拟用于治疗携带TP53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤，涵盖胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌、结直肠癌等。其新药临床试验申请已获得FDA批准。此前，GenSci128片也已在中国获批开展用于携带TP53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤的临床试验。

　　GenSci128获得FDA孤儿药认定，是金赛药业系统性构建全球化创新管线战略的成果缩影。金赛药业已建立了涵盖抗体偶联药物（ADC）、小分子靶向、siRNA及长效缓释等多个国际前沿技术平台。在肿瘤领域，金赛药业正形成多元化的管线矩阵：除GenSci128外，全球首款EGFR/HER2的双靶点ADC药物GenSci139、针对FRα的双表位ADC药物GenSci140以及新型突变选择性PI3Kα抑制剂GenSci145等均已进入临床阶段，展现了金赛药业在实体瘤治疗领域的深度布局。

　　金赛药业表示，将依托孤儿药认定的政策支持，积极推进GenSci128在美国的临床研究进程，加速这款潜在突破性疗法惠及全球患者。未来，金赛药业将继续坚持以临床价值为导向，依托强大的自主研发与转化能力，推动更多创新产品管线的发展，致力于成为在多个核心治疗领域具有全球竞争力的生物制药企业。

　　声明：

　　1.本新闻旨在分享研发前沿资讯，仅供医疗卫生专业人士参阅，非广告用途。

　　2.金赛药业不推荐任何未被批准的药品、适应症的使用。

　　参考文献

　　[1]WEN Chenlei, ZOU Siyi, LI Fanlu, ZHAN Qian, SHEN Baiyong. Interpretation of the Asian Consensus on systemic therapy for pancreatic ductal adenocarcinoma[J]. Journal of Surgery Concepts & Practice, 2025, 30(06): 461-468.

　　[2]Baugh, Evan H et al. "Why are there hotspot mutations in the TP53 gene in human cancers?." Cell death and differentiation vol. 25,1 (2018): 154-160. doi:10.1038/cdd.2017.180.