填补临床空白，为患儿家庭带来治疗新希望
全球特药领域生物制药公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布其罕见病创新药BYLVAY, Odevixibat capsules（中文：蓓尔唯，奥德昔巴特胶囊）在中国正式商业上市，标志着进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)领域治疗药物的可及性取得重大突破。随着蓓尔唯的上市，患者将有效提高生活质量并长期获益。此前，奥德昔巴特已被纳入3个省市惠民保国内特药目录及11个省市惠民保海外特药目录， 助力患者有药可医、有药可保。
奥德昔巴特胶囊于2024年12月经中国国家药品监督管理局正式批准，用于治疗≥6月龄的PFIC患者的瘙痒。PFIC是一种罕见的遗传性疾病，发病率为（1～2）/10万，多在新生儿期或1岁以内发病，临床表现包括黄疸、瘙痒、血清胆汁酸（SBA）值升高、吸收不良和发育不良等，常进展为终末期肝病，需要进行肝移植[1]。作为PFIC的一线治疗药物1，奥德昔巴特是目前中国首个且唯一获批治疗PFIC领域的非手术靶向药物，为患者提供了有效安全的无创药物治疗选择。
复旦大学附属儿科医院传染感染科主任王建设教授表示："PFIC是一类进展迅速的儿童罕见肝病，可导致肝纤维化、肝硬化和终末期肝脏并发症，常需要肝移植才能长期存活，部分亚型PFIC患儿仅有一半能自体肝存活至10岁[2]。由于疾病罕见且临床表现复杂，疾病诊疗面临诸多挑战。作为创新型回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂药物，奥德昔巴特为PFIC患者提供了无创药物治疗新选择，有助于降低血清胆汁酸、改善瘙痒症状，有望提高PFIC患儿自体肝长期生存和生活质量。期待奥德昔巴特的上市能够切实提高药物可及性，为患儿及其家庭带来更多获益。"
益普生中国总经理Arkadiusz Budzinski表示："作为一家深耕罕见病领域的特药公司，益普生始终以患者为中心，致力于将罕见病创新药物及疗法加快引入中国。奥德昔巴特的上市是益普生在改善罕见病患者福祉，提升药物可及性方面取得的又一重要里程碑。未来，我们将持续携手各方力量，积极推动奥德昔巴特惠及更多地区和患者，助力构建罕见病诊疗与保障体系，照亮罕见病患者生命之光。"
关于益普生
益普生是一家全球性的生物制药公司，专注于在肿瘤、罕见病和神经科学三个治疗领域为患者提供革新型药物。我们的研发管线由外部创新推动，并由近100年的开发经验以及位于美国、法国和英国的全球中心提供支持。我们的团队遍布全球40多个国家，在世界各地均有合作伙伴，这使我们能够为100多个国家的患者提供药物。
益普生在巴黎（泛欧交易所：IPN）上市并通过赞助的I级美国存托凭证项目（ADR：IPSEY）在美国上市交易。更多信息，请访问ipsen.com。
关于益普生中国
益普生集团于1992年进入中国，于2021年在上海成立中国区总部，并于2022年根据集团业务变动，同步剥离多元健康业务，专注于特药领域，针对三大疾病领域（肿瘤、罕见病、神经科学），益普生中国将持续推出创新治疗方案以满足中国患者亟待解决的治疗需求。
益普生-有关前瞻性声明的警示说明
本文件中包含的前瞻性声明、目标与预期，基于益普生的管理战略、当前观点及假设。这些声明涉及已知和未知的风险与不确定性，可能导致实际结果、绩效或事件与本文件所述情况产生重大差异。上述所有风险因素均可能影响益普生未来达成财务目标的能力，而这些目标是基于当前可获取信息并假设宏观经济环境相对稳定的前提下设定的。本文件中使用的"相信""预计""期望"等词语，以及其他类似表达，旨在识别前瞻性声明，包括益普生对未来事项（如监管递交与审批结果等）的预期。此外，本文件所述目标并未考虑外部增长的假设或潜在的未来并购交易，这些因素可能导致相关指标发生变化。这些目标基于益普生认为合理的数据和假设，同时依赖于未来可能发生的情况，而非完全依赖于历史数据。受若干风险与不确定性影响，实际结果可能与相关指标产生显著偏差，例如某些在早期开发或临床阶段具有前景的药物，最终可能因监管或市场竞争原因未能上市或未达成商业目标。益普生需应对，或可能需要应对仿制药带来的竞争，这可能导致市场份额流失。此外，研发过程包含多个阶段，每一阶段均存在益普生未能达成目标、甚至被迫终止已投入大量资源的项目的重大风险。因此，益普生无法保证在临床前阶段取得的积极结果一定能在后续临床试验中得到验证，也无法保证临床试验结果足以证明相关药物的安全性与有效性。产品是否能获得监管批准，或是否能在市场上取得商业成功，也无法作出保证。若基本假设出现偏差，或风险与不确定性成为现实，则实际结果可能与前瞻性声明存在重大差异。其他可能影响公司经营的风险与不确定性还包括（但不限于）：行业整体状况与竞争格局、宏观经济因素（包括利率和汇率波动）、医药监管政策与医疗立法影响、全球控费趋势、竞争对手的技术进步与新药/专利的取得、创新药物研发过程中固有的挑战（包括获取监管批准）、益普生对未来市场的判断能力、生产延误或困难、国际金融不稳定性及主权风险、益普生对专利及创新药物其他保护机制的依赖、以及可能遭遇的诉讼（包括专利及合规诉讼）。此外，益普生在部分药品的开发和商业化中依赖第三方合作伙伴，这些合作关系可能产生大额特许权收入。但相关方若行为不当，可能对益普生的业务和财务结果造成不利影响。益普生无法保证其合作伙伴将全面履约，也可能无法从合作协议中获得预期收益。若合作方违约，可能导致公司营收低于预期，对公司业务、财务状况或运营表现造成负面影响。除非适用法律另有要求，益普生明确声明无义务更新或修订本新闻稿中的任何前瞻性声明、目标或预测，以反映相关假设或条件的变化。益普生的业务亦受其向法国金融市场管理局提交的注册文件中所述的风险因素影响。上述风险与不确定性并非详尽无遗，建议读者查阅益普生最新发布的通用注册文件，可于官网 ipsen.com 获取。
[1]McKiernan P, et al. JHEP Rep. 2023;6(1):100949.
[2]JONES-HUGHES T, CAMPBELL J, CRATHORNE L. Epidemiology and burden of progressive familial intrahepatic cholestasis: A system⁃atic review[J]. Orphanet J Rare Dis, 2021, 16(1): 255. DOI: 10.1186/s13023-021-01884-4.
