迈威生物（688062.SH），一家全产业链布局的生物制药公司，宣布其投资孵化公司思努赛生物的核心管线α-突触核蛋白（α-synuclein）靶向PET示踪剂——18F-FD4（研发代号：SST001）获得迈克尔•J•福克斯基金会（MichaelJ.FoxFoundation,MJFF）384万美元基金资助，用于加速项目在美国开展的IND申报及后续临床研究。基于临床前及研究者发起试验（Investigator-InitiatedTrials，IIT）的研究结果，18F-FD4PET示踪剂有望成为全球首个（First-in-Class）针对帕金森病（PD）、多系统萎缩（MSA）和快速眼动睡眠行为障碍（RBD）的α-syn靶向PET示踪剂。
18F-FD4是由思努赛生物研发团队依托中国科学院生物与化学交叉研究中心深厚的科研基础，自主开发的一款靶向病理α-突触核蛋白的放射性PET示踪剂，具备高亲和力和高度特异性。
α-突触核蛋白病（α-synucleinopathies）是一类以α-突触核蛋白异常聚集和沉积为共同病理特征的神经退行性疾病，主要包括帕金森病（PD）、多系统萎缩（MSA）和路易体痴呆（DLB）。在这些疾病中，α-syn错误折叠形成可传播的病理聚集体，沉积于神经元或胶质细胞内，导致细胞功能障碍与死亡，从而引起一系列运动、认知或自主神经系统症状。研究表明，α-syn的病理改变可早于临床症状10至20年发生，且随着疾病进展不断扩散至不同脑区。目前，此类疾病临床诊断主要依赖症状表现，尤其以运动症状为主要依据，在疾病早期和不同α-突触核蛋白病之间的区分仍面临巨大挑战。患者误诊率高，确诊时往往已处于疾病晚期，错过了最佳干预窗口，且无法定量检测疾病进展。因此，开发能在人体中实时、定量、特异性成像α-syn的分子示踪剂，有望突破当前精准诊断与疾病监测的瓶颈，为疾病修饰疗法在该领域的开发带来颠覆性机遇。
临床前研究及研究者发起试验（IIT）结果显示，18F-FD4能够顺利透过血脑屏障，在脑内提供清晰稳定的成像窗口的同时快速清除，具备良好的成像特性与安全性。目前已在华山医院完成数十例病人的IIT研究，在PD、MSA-C和MSA-P患者病理脑区获得高信噪比信号，可有效区分以上疾病并在随访研究中有效反映疾病进程。目前，全球尚无该领域相关分子示踪剂获批上市，18F-FD4凭借其高特异性，有望成为该类疾病早期诊断、疗效评估与疾病监测的关键工具，具备全球First-in-Class开发潜力。
本次 MJFF基金资助的研究旨在验证新型α-synPET分子示踪剂18F-FD4的人体有效性，由基金会承担在美国临床研究相关的注册及开发费用，研究将纳入包括健康人、PD患者和MSA患者在内的数十名受试者，接受18F-FD4注射后的PET扫描，并由合作伙伴XingImaging公司利用其专业的图像分析流程进行处理，判断18F-FD4是否在相关病理脑区产生显著信号增强，并将进一步探索临床纵向研究，评估其与临床症状的相关性及对疾病进展的敏感性，为实现PD等疾病的精准诊断和疗效监测奠定基础。
图源自MJFF官网
中国科学院上海有机化学研究所生物与化学交叉研究中心主任袁钧瑛院士表示："感谢MJFF基金会对18F-FD4项目的科研支持。该项目基于交叉中心前期深厚的科研积累，能够让帕金森病人脑中原本看不到的病理变得可见，为治疗这一重要的神经退行性疾病提供了新的可能性。思努赛生物与交叉中心紧密合作，将项目快速推进到临床验证，有望最终惠及全球千万帕金森病患者，是从原创发现到临床转化的标志性案例。"
迈威生物董事长、CEO 刘大涛博士表示："很高兴看到思努赛生物团队取得的进展。感谢MJFF基金会对18F-FD4项目的认可。α-突触核蛋白病在全球具有较高的发病率，仍缺乏有效的诊断与治疗手段。年龄相关性疾病是迈威生物的重要布局方向。我们希望18F-FD4的潜力能够被充分挖掘，更好地惠及全球千万患者。"
MJFF基金会研究资源高级副总裁JamieEberling博士表示："我们持续关注α-突触核蛋白成像领域的巨大进展和进步。思努赛生物和XingImaging的α-突触核蛋白研究是朝着急需的可以清晰地测量、量化和可视化帕金森病病理的工具所迈出的重要一步。"
XingImaging首席科学官兼首席研究员RogerGunn表示："这代表着一个关键机遇，可以推进极具前景的α-突触核蛋白PET示踪剂之一在人体中的应用，确保其全面表征和优化，以用于帕金森病的成像。我们非常感谢MJFF基金会的支持，并与他们共同致力于开发针对帕金森病核心病理特征的强大PET成像生物标记物。这一生物标记物将显著增进我们对帕金森病及其进展的理解，并将在评估新疗法的临床试验中发挥核心作用。"
关于思努赛生物
思努赛生物由迈威生物孵化成立，立足中国科学院生物与化学交叉研究中心深厚的科研基础，致力于通过扎实深厚的科研积累和技术平台的源头创新，赋能探索神经退行性疾病领域具有颠覆性的诊疗解决方案，最终造福全球千万患者。公司核心团队在病理蛋白相变聚集领域积累了深厚的研究基础，并结合冷冻电镜、人工智能以及计算生物学等平台，对多种神经退行性疾病的重要靶点开展全球首创及同类最佳（First-in-Class/Best-in-Class）诊断分子开发。
思努赛生物首创基于结构驱动的药物发现新范式，对帕金森病核心病理蛋白 α-synuclein聚集体进行了大量的结构解析及与配体互作机制研究，最终获得临床候选分子18F-FD4（研发代号：SST001），目前已经过数十例IIT试验展现出高度的灵敏性和良好的特异性识别能力，有望为PD、MSA等疾病诊断和治疗带来颠覆性的解决方案。
关于迈克尔 •J•福克斯基金会
迈克尔 •J•福克斯基金会（MJFF）由著名演员迈克尔•J•福克斯创立，是目前全球规模最大的非营利性帕金森病研究基金会。MJFF致力于资助那些旨在显著提升帕金森病患者生活质量的创新性、具有可迭代性的研究项目。作为全球领先的帕金森病研究推动者之一，MJFF也积极与受资助企业开展合作，携手推动领域内关键科学问题的突破，助力新技术的加速转化与临床应用。迄今为止，基金会已累计投入超过20亿美元用于帕金森病相关研究，持续为全球患者带来希望与进展。
关于 XingImaging
XingImaging公司是一家领先的神经影像和放射性药物服务公司，隶属于东诚集团旗下米度（南京）生物技术有限公司。XingImaging公司海外总部位于康涅狄格州纽黑文，拥有超过2.4万平方英尺的研究空间和超过40名员工。海外团队分为临床研究部、化学部和影像科学部门，并提供包括监管事务、质量保证、成像和数据管理服务、信息技术和业务运营在内的行政和项目支持。
关于迈威生物
迈威生物 (688062.SH)是一家全产业链布局的创新型生物制药公司，始终秉承"让创新从梦想变成现实"的愿景，践行"探索生命，惠及健康"的使命，通过源头创新，为患者提供疗效更好、可及性更强的生物创新药，满足全球未被满足的临床需求。2017年成立以来，迈威生物构建了以抗体药物靶点发现与分子发现为起点，覆盖成药性研究、临床前研究、临床研究和生产转化等药品研发全周期的创新体系，实现集研发、生产、营销于一体的全产业链布局。我们专注于肿瘤和年龄相关疾病，涉及肿瘤、自身免疫、骨疾病、眼科、血液、心血管等治疗领域，凭借国际领先的特色技术平台和研发创新能力，建立了丰富且具有竞争力的管线。现有15个处于临床前、临床或上市阶段的重点品种，包括11个创新品种和4个生物类似药，其中4个品种上市，1个品种处于提交上市许可申请准备阶段，2个品种处于III期关键注册临床阶段。并独立承担1项国家"重大新药创制"重大科技专项、2项国家重点研发计划和多个省市级科技创新项目。迈威生物以创新为本，注重产业转化，符合中国NMPA、美国FDA、欧盟EMAGMP标准的抗体和重组蛋白药物产业化基地已在江苏泰州投入使用，并已通过欧盟QP审计，位于上海金山和江苏泰州的大规模商业化生产基地正在建设中。欲了解更多信息，请访问：www.mabwell.com。
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