近日，长春金赛药业有限责任公司（以下简称"金赛药业"）在创新药研发领域迎来两项关键进展。GenSci128继胰腺癌后胃癌适应症再获FDA孤儿药认定，IL-1α/β双抗GenSci161国内临床试验申请获受理，公司在肿瘤与眼科领域的布局同步取得阶段性成果，显示出其多元化创新管线的持续推进能力。
GenSci128片获FDA孤儿药认定，用于胃癌治疗
金赛药业自主研发的GenSci128片获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于胃癌的治疗。这是继该药物此前获得FDA胰腺癌孤儿药认定后，在全球化开发进程中的又一重要里程碑。
孤儿药认定是FDA针对罕见病药物设立的激励政策。GenSci128片作为一款选择性TP53 Y220C突变重激活剂，目前全球尚无同靶点药物获批。胃癌是全球高发且预后较差的恶性肿瘤。研究显示，多数患者确诊时已处于晚期，发生转移的晚期胃癌患者5年生存率不足10%[1]，一直是临床治疗的重大挑战。TP53是人类癌症中最常发生突变的基因。TP53基因编码的p53蛋白作为转录因子，具有抑制肿瘤的功能。TP53基因突变导致p53蛋白失活，是肿瘤发生的关键步骤。其中，TP53 Y220C突变约占TP53突变的1.8%[2]。全球范围内尚无的靶向TP53 Y220C突变的治疗药物获批，存在巨大的未被满足临床需求。
此次认定将有助于加速该药在美国的临床开发与上市进程，并享受相关费用减免及7年市场独占期。GenSci128片拟用于治疗携带TP53 Y220C突变的多种实体瘤，包括胃癌、胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌、结直肠癌等。该药物新药临床试验申请已获FDA及中国药监部门批准。临床前数据显示，其在疗效与安全性方面具备良好表现。
GenSci161注射液国内临床试验申请获受理，用于非感染性葡萄膜炎治疗
与此同时，金赛药业收到国家药品监督管理局核准签发的《受理通知书》，其自主研发的IL-1α/β双抗GenSci161注射液的境内生产药品注册临床试验申请获得受理，拟用于治疗非感染性葡萄膜炎。
非感染性葡萄膜炎是一组累及葡萄膜（虹膜、睫状体和脉络膜）及周围组织（视网膜、视神经和玻璃体）的异质性炎症性疾病。流行病学数据显示，非感染性葡萄膜炎全球年发病率为17/10万至52/10万，年患病率最高达204/10万，是重要的致盲性眼病之一，且多发生于工作年龄人群[3]。目前，该适应症获批的生物制剂以抗TNF-α类药物为主，部分患者应答不佳或不耐受，存在未满足的临床需求。
GenSci161注射液是一款治疗用生物制品1类新药，是一种新型全人源IgG1双特异性抗体，可同时靶向IL-1α和IL-1β两种关键促炎细胞因子亚型，阻断IL-1介导的炎症信号通路活化。目前国内外尚无靶向IL-1α/β的双特异性抗体在该适应症获批，该药物有望为非感染性葡萄膜炎患者提供新的治疗选择。除此之外，GenSci161具有多适应症开发潜力，其他两项适应症子宫内膜异位症（EM）及化脓性汗腺炎（HS）于近期也已收到国家药品监督管理局核准签发的《受理通知书》。
创新战略持续推进，多领域管线协同发展
此次两项进展是金赛药业从"单赛道领跑"向"多领域协同发展"战略升级的生动缩影。目前，公司已搭建起涵盖ADC、小分子靶向、siRNA及长效缓释等前沿技术平台，在肿瘤、眼科、内分泌及代谢、女性健康、免疫等领域形成多元化管线布局。金赛药业表示，将借助孤儿药认定的政策支持，加快推进GenSci128的国际化临床研究，同时稳步推动GenSci161等创新药物的临床开发，致力于为全球患者早日带来更多治疗选择。
声明：
1.创新药研发具有高风险，临床试验结果及最终获批存在不确定性。
2.本新闻旨在分享研发前沿资讯，仅供医疗卫生专业人士参阅，非广告用途。
3.金赛药业不推荐任何未被批准的药品、适应症的使用。
参考文献
[1] Patel AK, Ajani JA. Gastric Cancer: A Review. JAMA. 2026;335(5):439–450.doi:10.1001/jama.2025.20034
[2] Baugh, Evan H et al. "Why are there hotspot mutations in the TP53 gene in human cancers?." Cell death and differentiation vol. 25,1 (2018): 154-160. doi:10.1038/cdd.2017.180.
[3] 中华医学会眼科学分会眼免疫学组,中国医师协会眼科医师分会葡萄膜炎与免疫学组. 中国葡萄膜炎临床诊断要点专家共识（2025年）[J]. 中华眼科杂志,2025,61(10)：754-759. DOI:10.3760/cma.j.cn112142-20250319-00117
