2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。2023年8月，ART001启动了中国第一个基于非病毒载体的体内基因编辑产品的人体临床研究（IIT），截至目前，所有受试者均已完成72周随访。最新的临床数据显示，给药72周后，高剂量组受试者的外周TTR蛋白较基线平均下降且依旧维持稳定在90%以上，个体下降最高可达95%。

　　更多的与疗效相关的生物标志物或疗效指标也从不同角度提示ART001可稳定或延缓ATTR患者的疾病进展，如：高敏肌钙蛋白（hs-cTnT）和N末端脑钠肽前体（pro-BNP）随研究观察时间的延长而降低；mBMI指标与ATTR-PN患者神经功能恶化及生存期缩短相关，其在中高剂量组中，相较低剂量组显示出更明显的增加趋势；在72周的随访中，中高剂量组的多发性神经病残疾（PND）评分和纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级的症状评分和分级，均维持不变。截至目前的研究数据均提示ART001可通过降低致病蛋白TTR的水平，进一步实现维持ATTR患者的营养状况、保护神经纤维、有效控制患者外周神经症状和延缓心脏功能恶化的疗效，进而有效提高了患者的生活质量。

　　2023年，所有患者均未出现输注相关反应，未发现1级以上的肝酶升高，且无任何DLT及SAE发生。而在迄今为止长达72周的随访中，未观察到任何延迟性不良事件，也无任何新的值得关注的安全性事件发生。

　　临床研究结果表明，ART001可通过单次给药实现在ATTR患者中长期稳定降低TTR蛋白水平的优异疗效，临床证据提示患者可实现更全面的临床获益，且安全性极佳。

　　锐正基因的ART001是中国首个进入人体临床研究（IIT）的非病毒载体体内基因编辑药物。该药物已于2024年7月获得国家药品监督管理局（NMPA）药品评审中心（CDE）批准开展临床试验，并于同年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验许可，成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品，目前已进入剂量扩展研究阶段。在72周临床试验中，ART001展现出优异的有效性和安全性。体外数据显示，即使在几十倍的饱和剂量下，也未检测到脱靶编辑。

　　综合获得的安全和有效的临床数据，ART001已经达到全球同行业顶尖水平，并有望成为ATTR适应症的Best-in-class药物。2024年全球ATTR药物销售额近70亿美元，预计于2030年将增长至百亿美元规模，复合年均增长率近10%。随着ATTR市场的快速增长，新治疗技术也成为国际药物开发的热点，非病毒载体的体内基因编辑药物就是其中代表。

　　锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示："ART001在为期4-72周的人体临床试验观察中，单次给药即可实现超过90%的转甲状腺素蛋白（TTR）基因敲除效率，且该疗效已持续稳定保持近18个月。基于这一突破性进展，我们相信基于非病毒载体的体内基因编辑疗法有望为全球患者带来更安全、有效且可及的创新治疗方案。"

　　锐正基因（苏州）有限公司简介：

　　锐正基因成立于2021年，专注于开发基于LNP和其他非病毒载体的体内基因编辑技术和产品，致力于为全球患者提供终生只需一次用药且具备成本优势的创新治疗方案。

　　公司拥有一支具备生物药全生命周期成功经验的专业化团队，建立了全球首个经临床验证的产业级、端到端体内基因编辑技术平台，系统布局了相关技术与产品知识产权，其中新型碱基编辑器ARTbase-A1™已经获得美国专利授权。

　　公司构建了针对遗传性罕见病和难治常见病的产品管线组合。2023年8月，针对ATTR的产品ART001成为中国第一个进入人体临床试验的、以LNP为载体的体内基因编辑药物。2024年8月，ART001成为中国第一个和目前唯一获得美国FDA临床试验许可的同类产品。2025年2月，针对HeFH（靶点为PCSK9）的产品ART002成为全球首个在人体内达到药效饱和，并在超高基线患者中有效降低LDL-C的同类产品。ART001和ART002的安全性和有效性数据均具有成为全球best-in-class产品的潜力。

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